曲美替尼治疗效果好吗？

曲美替尼(trametinib)单独或与达拉菲尼联合用于治疗BRAF V600E或V600K突变的选定患者的不可切除或转移性黑色素瘤(FDA指定的孤儿药，作为单药治疗或联合用于此用途)。BRAF抑制剂dabrafenib和MEK抑制剂曲美替尼联合治疗提高了BRAF V600突变晚期黑色素瘤患者的生存率。

在一项双盲、安慰剂对照、3期试验中，我们随机分配870例完全切除的III期黑色素瘤BRAF V600E或V600K突变患者接受口服达拉菲尼(150 mg，每日两次)和曲美替尼(2 mg，每日一次)(联合治疗，438例患者)或两种匹配的安慰剂片剂(432例患者)，持续12个月。主要终点是无复发生存率。次要终点包括总生存率、无远处转移生存率、无复发率和安全性。

结果:在中位数为2.8年的随访中，联合治疗组的估计3年无复发生存率为58%，安慰剂组为39%(复发或死亡的风险比为0.47；95%可信区间[CI]，0.39到0.58；P<0.001)。联合治疗组的3年总生存率为86%，安慰剂组为77%(死亡风险比为0.57；95%可信区间为0.42至0.79；P=0.0006)，但是这种水平的改善没有超过预先指定的中期分析界限P=0.000019。联合治疗组的无远处转移生存率和无复发率也高于安慰剂组。dabrafenib联合曲美替尼的安全性与在转移性黑色素瘤患者中观察到的联合用药的安全性一致。

结论:在BRAF V600E或V600K突变的III期黑色素瘤患者中，辅助使用达拉菲尼加曲美替尼的联合治疗导致复发风险显著低于辅助使用安慰剂，并且与新的毒性作用无关。如果想获取更多优质信息可以联系药得，药得会尽全力为您了解到更多海外优质药物。