Mimrylo（rusfertide）的说明书中文简介

一、基本信息

名称：Mimrylo、rusfertide、

生产厂家：Takeda and Protagonist Therapeutics 武田

二、适应症：

Mimrylo（rusfertide）是一种首个用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）的hepcidin模拟肽。

三、用法用量：

1. 推荐给药剂量

Mimrylo 每周剂量范围为 9.5mg 至 108mg，推荐起始剂量为每周 19mg。54mg 及以下剂量采用单次注射；超过 54mg 的剂量需分两次注射，大于 82mg 的剂量，两次注射需安排在不同日期。69mg、82mg 可在同一天完成两次注射；95mg、108mg 需分开两天给药，第 1 日注射第一针，第 4 或第 5 日注射第二针。

2. 漏用剂量处理

每周注射一次的人群，漏注射 1 至 4 天时，立即补注，之后恢复常规给药计划；若漏注超过 4 天，立刻补注射，下一次注射间隔 3 天，再恢复原有周期。每周两次注射的人群，漏药 1 至 2 天，马上补注，下一针延后 3 天，之后恢复常规方案；漏药超过 2 天，直接跳过本次遗漏剂量，继续按原定计划给药。

3. 给药操作要求

治疗开始前，医护人员需要指导使用者或照护者掌握配药与皮下注射操作，注射部位可选腹部、大腿或上臂。操作存在疑问时，及时联系医护人员，详细的配药、注射指引可查阅药品包装盒内附带的使用说明。用药期间可结合疗效、耐受情况对剂量进行调整。

四、不良反应：

在Mimrylo的临床研究中，常见的不良反应包括注射部位反应和贫血。与Mimrylo相关的警告和注意事项包括新的或恶化的血小板增多症、注射部位反应和胚胎-胎儿毒性。  

五、供应和储存：

Mimrylo 注射剂分独立规格包装，每盒内含单剂量药瓶与预充稀释液注射器，不同规格配有对应颜色瓶盖标识，涵盖 9.5mg、19mg、28mg、41mg、54mg。本品需置于原包装盒避光保存，室温 20℃~25℃存放，禁止冷冻，不可超过包装盒标注有效期使用。药品复溶后，可在 20℃~25℃室温下最多存放 4 小时，必须在 4 小时内完成注射，超过时限则丢弃复溶药液。

六、作用机制：

Rusfertide通过模仿人体自身的铁调节激素hepcidin而起作用。像hepcidin一样，它阻断铁转运蛋白，这种转运蛋白将铁从细胞释放到血液中。循环中铁的减少意味着红细胞生成减少，从而降低血细胞比容。

Rusfertide是内源性激素hepcidin的模拟物，可阻断铁转运蛋白ferroportin。rusfertide对铁转运蛋白的抑制作用降低了红细胞生成所需铁的利用率，导致红细胞压积水平降低。  

七、上市情况：

Rusfertide于2026年8月28日获得FDA批准。FDA的批准得到了全球随机3期验证研究(NCT05210790)的支持，其中Mimrylo符合所有疗效终点。主要终点是在第20-32周期间有反应的患者比例，定义为不需要抽血(缺乏静脉切开术资格-确认血细胞比容≥45%至少比基线高3个百分点，或血细胞比容≥48%)。

第32周时的关键次要终点是静脉切开术的平均次数、维持血细胞比容< 45%的比例、疲劳变化(PROMIS疲劳简表8a)和总症状负担(MFSAF v4.0)。

参考资料：https://mimrylo.com/sites/default/files/resources/mimrylo-prescribing-information.pdf