奥德昔巴特/奥维昔巴特（蓓尔唯）主要适应症，是治疗什么病

奥德昔巴特/奥维昔巴特（odevixibat）是一种用于治疗胆汁淤积性肝病（罕见病）相关瘙痒的药物，其主要作用并不是直接杀伤肝脏疾病中的异常细胞，而是通过调节胆汁酸代谢，减少胆汁酸在体内尤其是肠肝循环中的重吸收，从而改善胆汁淤积导致的瘙痒症状。

1、阿拉吉勒综合征（ALGS）

BYLVAY可用于12个月及以上阿拉吉勒综合征（Alagille syndrome，ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒治疗。ALGS是一种罕见遗传性疾病，可影响肝脏、心脏、眼睛、骨骼等多个系统。部分患者由于胆汁排泄异常出现胆汁淤积，并伴随明显皮肤瘙痒，奥德昔巴特就是针对这一症状进行治疗。

2、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）

奥德昔巴特还用于3个月及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒治疗。PFIC是一组遗传性胆汁淤积疾病，患者可能在儿童时期出现持续瘙痒、黄疸等表现。奥德昔巴特通过抑制IBAT，减少胆汁酸重新进入肝脏，有助于缓解相关瘙痒。

3、PFIC部分基因类型可能存在治疗限制

BYLVAY并不是对所有PFIC患者都一定有效。对于携带特定ABCB11基因改变的PFIC 2型患者，药物可能无法产生预期效果。因此，PFIC患者在使用奥德昔巴特前，疾病分型和相关基因情况具有重要参考价值。

4、主要目标是改善瘙痒，而非单纯治疗所有肝脏损伤

奥德昔巴特的核心治疗价值是改善ALGS和PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒，同时通过减少胆汁酸肠肝循环发挥药理作用。它不能简单理解为普通保肝药，也不能替代针对原发疾病的其他治疗。

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参考资料：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/215498s006lbl.pdf