现实世界的数据显示芦可替尼片加体外光分离术可驱动类固醇难治性cGVHD的反应

来自单中心回顾性研究的数据表明，芦可替尼片/鲁索替尼（Ruxolitinib）-Jakafi和体外光球（ECP）的组合在类固醇难治性或依赖性慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者中产生了反应。2026年EHA大会上的研究结果显示，2017年至2026年（n=80）接受治疗的可评估患者的总体缓解率（ORR）为85%，其中完全缓解率（CR）为40%，部分缓解率（PR）率为45%。首次反应的中位时间为30天（四分位间距[IQR]，21-60）。

值得注意的是，基线cGVHD和供体类型的严重程度不影响组合的反应结果。然而，接受单倍体相合移植的患者与通过匹配的无关供体或HLA相同的相关供体进行移植的患者相比，CR率更高（x2，5.9；P=0.0177）。总体人群中未达到中位总生存期（OS）。Kaplan-Meier估计，1年时OS率为79.35%，2年时为73.43%，5年时为71.45%。

这些发现支持芦可替尼片加ECP作为cGVHD中一种高度活跃且广泛适用的二线策略，值得在前瞻性对照研究中得到证实。

这项研究是如何设计的，包括哪些患者？

在美国，ECP用于治疗对其他形式治疗无反应的皮肤T细胞淋巴瘤患者的皮肤症状。此外，国家综合癌症网络指南将ECP作为类固醇难治性急性和cGHVD的一种选择。

芦可替尼片是一种JAK1/2抑制剂，在1至2行全身治疗后，是类固醇难治性cGVHD的既定选择[1]。由于芦可替尼片和ECP靶向炎症信号并通过互补机制促进免疫耐受，因此现实世界研究的研究人员试图评估它们的联合使用，注意到在更大，特征明确的队列中联合使用方法的证据有限。

在回顾性分析中，类固醇难治性cGVHD被定义为尽管泼尼松至少1mg/kg/天持续1至2周，或在1至2个月内至少0.5mg/kg/天缺乏改善。类固醇依赖性疾病被定义为当泼尼松逐渐减少至低于0.25mg/kg/天时发作。所有患者每天两次接受5mg至10mg的芦可替尼片联合ECP，每周两次开始，然后分别逐渐减少。使用NIH共识标准评估反应。

2017年至2025年期间，接受治疗的80名患者中，治疗开始时的中位年龄为45.5岁（IQR，31.25-53）。基础疾病包括急性髓细胞白血病（47.5%）和B细胞或T细胞急性淋巴细胞白血病（23.8%）。73.6%的患者接受了清髓性调理，26.2%的患者接受了强度降低的调理。供体类型包括匹配的无关供体（40.0%），HLA相同的相关供体（33.8%）和单倍体相合的相关供体（26.2%）。

此外，cGVHD最常累及皮肤（95.0%），肝脏（37.5%）和胃肠道（31.3%），其他部位包括粘膜，口腔或眼部（11.3%），肺（3.8%）和关节或筋膜（3.8%）受累。在大多数患者中观察到多器官受累。

与芦可替尼片单药治疗的历史队列相比，85%的ORR有利，其中有效率约为60%至75%。在整个研究人群中，反应是一致的，与供体类型，基线cGVHD严重程度和急性GVHD病史无关，作者认为这表明该组合扩展到临床上不同的风险组。

参考资料：https://www.onclive.com/view/real-world-data-show-ruxolitinib-plus-extracorporeal-photopheresis-drives-responses-in-steroid-refractory-cgvhd