尼洛加司他/尼伽司他（nirogacestat）的中文说明书内容一览

一、通用名称与商品信息

商品名：Ogsiveo

英文名：Nirogacestat

其他名称：尼洛加司他、尼伽司他、尼罗格司他等不同音译名称

二、适应症

尼洛加司他（nirogacestat）适用于需要接受全身治疗的进行性硬纤维瘤（罕见病）成年患者。该疾病属于局部侵袭性软组织肿瘤，常表现为持续生长及局部组织侵犯，部分患者需要系统药物干预。

三、用法用量

推荐标准剂量为150mg，每日口服两次，直至疾病进展或出现不可耐受毒性。每次150mg剂量通常由三片50mg片剂组成。药物可与食物同服或空腹服用，吸收不受明显影响。

如出现严重不良反应、危及生命反应或持续2级及以上不耐受情况，应暂停用药，待恢复至≤1级或基线水平后，可在评估获益与风险后调整为100mg每日两次重新用药。如减量后再次出现严重毒性，则需考虑永久停药。

四、不良反应

临床研究中较常见的不良反应（发生率≥15%）包括腹泻、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染及呼吸困难等。同时部分患者可能出现卵巢功能相关毒性及实验室指标异常，如低磷血症等情况。

五、储存条件

尼洛加司他为50mg橙色薄膜包衣片剂，通常采用高密度聚乙烯（HDPE）瓶包装，并配有儿童安全瓶盖。建议储存温度为**20°C–25°C**，允许在**15°C–30°C**范围内短期波动，应避免高温、潮湿及阳光直射环境。

六、特殊人群用药

哺乳期女性不建议使用该药或需在治疗期间及末次给药后1周内避免哺乳，以降低潜在风险。动物研究提示该药可能影响胚胎发育，存在致胎儿损伤或流产风险。在生殖影响方面，尼洛加司他可能影响男女生育能力，干扰卵泡及精子生成，因此具有生育能力的患者及伴侣在治疗期间及停药后1周内应采取有效避孕措施。在儿科人群中，已有观察提示生长板未闭合儿童可能出现骨骺发育异常，如骨骺生长板增宽，因此儿童使用需谨慎评估。

七、作用机制

尼洛加司他是一种γ-分泌酶抑制剂，通过阻断Notch受体的蛋白水解激活过程，抑制Notch信号通路异常活化。Notch信号异常激活可促进肿瘤细胞增殖与存活，而尼洛加司他通过抑制该通路发挥抗肿瘤作用。

研究显示，该药暴露水平与3级低磷血症发生存在一定相关性，即药物浓度越高，发生相关代谢异常风险可能增加，因此临床使用中需关注实验室指标变化。

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参考资料：https://springworkstx.com/wp-content/uploads/2024/04/OGSIVEO-US-Prescribing-Information-04.04.24.pdf