多达维普龙/多达维普酮（dordaviprone）的说明书重点内容汇总

 一、名称信息

通用名称为dordaviprone，多达维普龙为音译名称，商品名Modeyso。该药属于新型分子靶向与线粒体代谢调控类抗肿瘤药物。

二、适应症

多达维普龙/多达维普酮（dordaviprone）适用于**1岁及以上成人及儿童患者**，用于治疗携带**H3 K27M突变的弥漫性中线神经胶质瘤（DMG）**，且需为既往治疗后疾病进展的患者。该类型肿瘤属于侵袭性较强的中枢神经系统肿瘤，治疗选择有限，因此该药具有特定临床价值。

三、用法用量

1、在治疗前需进行患者分子筛选，确认肿瘤组织存在H3 K27M突变，目前尚无统一FDA标准检测方法。同时建议在用药前及治疗期间监测心电图（ECG）及电解质变化。

2、成人推荐剂量为**每周口服一次625mg**，持续使用直至疾病进展或出现不可耐受毒性。

3、儿童患者（1岁至＜17岁）按体重分层给药：10kg至＜12.5kg为125mg每周一次；12.5kg至＜27.5kg为250mg；27.5kg至＜42.5kg为375mg；42.5kg至＜52.5kg为500mg；≥52.5kg为625mg每周一次。

4、药物需空腹服用，可在餐前1小时或餐后3小时使用，应整粒吞服胶囊。若无法吞服，可打开胶囊内容物溶于15–30mL水、苹果汁等液体中，混匀后2小时内使用，否则需重新配制。

四、不良反应

临床研究中常见不良反应包括疲劳、头痛、恶心、呕吐及肌肉骨骼疼痛。实验室异常方面，部分患者可能出现淋巴细胞减少、低钙血症及ALT升高等变化，其中3/4级异常发生率相对较低但需监测。

五、供应与储存

Modeyso主要为125mg胶囊剂型，需在**20°C–25°C**环境下储存，允许短期波动于15°C–30°C范围内。应避免潮湿与高温环境，以保持药物稳定性。

六、特殊人群用药

动物研究提示该药可能对胚胎发育产生不良影响，因此具有生殖潜力的女性在治疗期间及停药后1个月内需采取有效避孕措施，并在停药后至少1周内避免母乳喂养。男性患者若伴侣具有生育能力，也需在治疗期间及停药后1个月内采取可靠避孕方式，以降低潜在生殖风险。

七、作用机制

Dordaviprone是一种线粒体靶向药物，可作为ClpP蛋白酶激活剂，同时抑制多巴胺D2受体。H3 K27M突变型胶质瘤与H3K27三甲基化缺失密切相关，该药通过激活整合应激反应通路，诱导肿瘤细胞凋亡，并干预线粒体代谢功能，从而在细胞水平恢复部分H3K27三甲基化状态。

在体外及动物模型中，该药显示出对H3 K27M突变肿瘤的抗肿瘤活性，提示其在分子靶向治疗中的独特作用路径。

关键词标签：多达维普龙、dordaviprone、Modeyso、H3K27M胶质瘤、弥漫性中线神经胶质瘤、DMG治疗、ClpP激活剂、脑肿瘤靶向药、神经肿瘤新药、分子靶向治疗

参考资料：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=ad45b43e-fdef-47ad-9c34-055b41bdc576