造血干细胞移植后使用吉瑞替尼/适加坦可能改善R/R FLT3突变AML的预后

根据《白血病研究》的一项新系统综述的结果，异基因造血干细胞移植（HSCT）后使用吉瑞替尼/适加坦（Gilteritinib）-Xospata进行靶向维持治疗可能会显著改善复发或难治性（R/R）FLT3突变急性髓系白血病（AML）患者的生存结果。基于8项研究的证据，包括2项随机对照试验和6个观察队列，该综述涵盖了134名R/R FLT3突变的AML成年患者。

研究结果表明，造血干细胞移植后维持吉瑞替尼与1年总生存率（OS）相关，OS率为72.3%至100%，2年OS率为55.8%至60.0%。此外，造血干细胞移植后的1年和2年无复发生存率分别为46.7%至100%和55.8%至60.0%。这些结果表明，与没有接受维持治疗的历史队列相比，吉瑞替尼具有潜在的生存优势，尽管研究人员警告说，有限的样本量排除了明确的结论。

总体而言，[综述]结果表明，移植后使用吉瑞替尼可能会为FLT3突变R/R AML患者的重要临床结果提供理想的改善，这些患者的预后较差。通过用高选择性的第二代抑制剂如吉瑞替尼持续抑制FLT3酪氨酸激酶，可能仍携带残留FLT3驱动的白血病细胞的患者可以恢复正常的血细胞生成，从而降低复发风险，进而降低临床结果。

安全简介：GVHD

移植后护理的一个关键组成部分是不良事件的管理，特别是当患者已经从预处理方案的毒性和移植物抗宿主病（GVHD）的风险中恢复过来时。在纳入的研究中，有4项报告了GVHD事件。在2项研究中，急性GVHD的发病率约为8%至14%，而在指定亚型的研究中，慢性GVHD的发生率约为17%至29%。其他报告描述了大约20%至38%的患者存在未指明的移植物抗宿主病。

在对照组中，严重程度分级显示，约三分之一的患者经历了2级或更高级别的GVHD，约10%的患者发生了3级或更高等事件。在所有研究中，作者指出缺乏有关GVHD以外相关安全终点的信息，强调需要更全面地报告长期毒性、药物相互作用和生活质量结果。

弥合R/R AML的证据差距

携带FLT3突变的AML患者面临着不良预后，其特征是即使在达到缓解并接受造血干细胞移植后，复发率也很高。尽管来自3期MORPHO试验（NCT02997202）的数据最近表明，在移植后首次完全缓解的情况下，吉瑞替尼维持对新诊断的FLT3突变AML患者的潜在益处，但其在R/R环境中的作用仍然不太明确。

本综述旨在通过整理移植前已经经历过治疗失败或复发的患者的结果来解决这一证据差距。作为一个在前瞻性临床试验中往往代表性不足的生物高危人群，该综述为目前治疗指导有限且主要从一线疾病推断的环境提供了初步但具有临床意义的见解。

总的来说，研究结果表明，吉瑞替尼维持治疗可能是改善该人群生存结果的一种可行策略，有可能将移植后管理转向更积极、更有针对性的维持方法。然而，需要专门针对R/R人群的大型前瞻性随机试验来验证这些发现，并更好地确定维持治疗的最佳剂量、时间和持续时间。然而，新出现的证据表明，在历史上难以治疗的人群中，朝着改善结果迈出了有希望的一步。

参考资料：更新于2026年3月23日，https://www.targetedonc.com/view/post-hsct-gilteritinib-may-improve-outcomes-in-r-r-flt3-mutated-aml