普乐司兰钠注射液/瑞达普（Plozasiran Sodium）说明书有哪些重点内容

一、基本信息

名称：Plozasiran Sodium、普乐司兰钠注射液

商品名称：redemplo、瑞达普

生产厂家：Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

二、适应症：

普乐司兰钠注射液（Plozasiran Sodium）被认为是饮食的辅助手段，可以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年人的甘油三酯。

三、用法用量：

1、推荐剂量

普乐司兰钠注射液的推荐剂量为25mg，每3个月皮下注射一次。

2、重要管理说明

开始前，培训患者和/或护理人员正确准备和使用普乐司兰钠注射液。坚持低脂肪饮食(每天少于或等于20克脂肪)结合普乐司兰钠注射液。给药前，目视检查普乐司兰钠注射液预装注射器。溶液应该是透明的，无色至黄色。如果服用前观察到混浊、颗粒物质或变色，请勿使用。将普乐司兰钠注射液皮下注射到大腿或腹部前部。如果医务人员或护理人员进行注射，上臂的外部区域可以用作注射部位。不要在皮肤受损(触痛、擦伤、发红、发硬或割伤)的部位注射普乐司兰钠。不要注射到有疤痕或妊娠纹的区域。

如果漏服了一剂，应尽快重新注射。从最近一次给药之日起，每3个月重新给药一次。

四、不良反应：

在普乐司兰钠注射液的临床研究中，常见的不良反应包括高血糖、头痛、恶心和注射部位反应（疼痛、发红或肿胀）。

五、供应和储存：

普乐司兰钠注射液是一种无色至黄色的透明溶液，采用单剂量预装注射器供应。每个预填充的注射器被填充以输送含有25mg普乐司兰钠的0.5mL溶液。

将普乐司兰钠注射液冷藏在2°C至8°C(36°F至46°F)的原纸箱中，直到可以使用。普乐司兰钠注射液预装注射器也可以在室温下，在20°C至25°C(68°F至77°F)的原纸盒中保存长达30天。如果在室温下储存的30天内未使用，请丢弃普乐司兰钠注射液。

六、作用机制：

Redemplo含有普乐司兰钠，属于可与 GalNAc 相结合的小干扰 RNA 类制剂，依托 RNA 干扰作用机制，能够有效降解体内 apoC-III 信使核糖核酸，进而下调肝脏与血液内 apoC-III 蛋白含量。载脂蛋白 C-III 也就是 APOC3，会阻碍脂蛋白脂肪酶分解甘油三酯丰富的脂蛋白，同时抑制肝脏相关受体对这类脂蛋白残余物质的摄取，间接造成血液内甘油三酯不断蓄积升高。而普乐司兰钠注射液可直接减少人体 APOC3 生成，打破这一升高血脂的作用通路，加快血清中甘油三酯代谢清除，逐步调节体内脂质代谢秩序，帮助血脂各项指标回归正常范围，以此实现对家族性高乳糜微粒血症 FCS 的针对性调理治疗。

七、上市批准

FDA的批准得到了3期PALISADE研究的临床数据的支持，在该研究中，与安慰剂组相比，普乐司兰钠注射液降低了甘油三酯（与基线相比，合并安慰剂组的中位数变化为-80%对-17%），并降低了急性胰腺炎的发病率。

参考资料：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=7fd37993-f85a-4af1-8bbe-133299f226ed