他泽司他/达唯珂（tazemetostat）将退出滤泡性淋巴瘤、软组织肉瘤的市场

根据开发商Ipsen的一份新闻稿，他泽司他（Tazemetostat）-Tazverik已被自愿撤回作为所有批准适应症的治疗药物，包括滤泡性淋巴瘤（FL；非霍奇金淋巴瘤）以及上皮样肉瘤（ES；软组织肉瘤）。值得注意的是，撤回该药物的决定是基于1b/3期SYMPHONY-1试验（NCT04224493）的结果，该试验评估了利妥昔单抗（rituximab）和来那度胺（lenalidomide）单独或与他泽司他联合治疗滤泡性淋巴瘤患者的效果。一个独立的数据监测委员会（IMDC）建议，由于联合用药会出现继发性血液系统恶性肿瘤，潜在风险可能超过患者的益处。

此外，开发人员正在采取措施，停止对目前参与试验的患者进行治疗，患者将转而接受标准护理来那度胺/利妥昔单抗。研究人员将继续开展这项研究，以继续评估所有患者的长期安全性结果。然而，所有正在进行的临床试验和扩大的可及性计划，包括他泽司他，都将停止。

虽然这是一个非常令人失望的结果，但患者的安全仍然是我们的首要任务。这项验证性研究的新数据突显了与之前在临床评估中观察到的相比不利的安全性。我们现在将与研究人员和临床团队密切合作，通过各自的下一步和过渡计划为患者提供支持。

SYMPHONY-1试验的研究人员评估了复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者的联合治疗方案与标准护理治疗方案。这项研究是在这种疾病状态下，他泽司他加速批准途径所要求的验证性试验。在15个国家的229个地点对患者进行了评估。

如果肌酐清除率在每个28天周期的第1至21天每天低于60 mL/分钟，则接受治疗的患者被随机分配接受来那度胺20mg胶囊或10mg胶囊，共12个周期，利妥昔单抗在周期1的第1、8、15和22天以及周期2至5的第1天静脉注射375mg/m2。在试验的1b期部分，研究组的患者按照标准的3+3设计，以28天为周期，每天口服两次剂量从400mg增加到800mg的他泽司他。在试验的第3阶段，他泽司他以800mg的剂量每天两次，分12个连续28天的周期给药，如果耐受，则按照相同的时间表再给药2年。

该研究的主要终点是研究1b部分的推荐3期剂量。在试验的第3阶段，野生型和突变型人群均无进展生存。次要终点包括药代动力学、完全缓解率、客观缓解率、总生存期、缓解持续时间和安全性。18岁及以上经组织学证实为1至3A级滤泡性淋巴瘤的患者；至少1种先前的全身化疗、免疫疗法或化学免疫疗法；根据卢加诺分类，可测量的疾病有资格参加试验。

2020年6月，除了没有令人满意的替代方案的患者外，他泽司他之前在患有EZH2突变性疾病的复发/难治性滤泡性淋巴瘤的成年患者中获得了美国食品药品监督管理局的加速批准。该药物还被批准用于2020年1月不符合完全切除条件的16岁及以上转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者。

参考资料：更新于2026年3月9日，https://www.cancernetwork.com/view/tazemetostat-withdrawn-from-follicular-lymphoma-sarcoma-markets