福他替尼(又称福坦替尼,英文名:Fostamatinib)是一种口服的小分子激酶抑制剂,属于脾酪氨酸激酶(Syk)抑制剂类药物。它最初由Rigel Pharmaceuticals开发,目前已在多个国家上市,主要用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)等免疫相关性疾病。该药为前药,在体内代谢后转化为活性成分R406,从而发挥抑制作用。
福他替尼的作用机制核心在于抑制Syk信号通路。Syk是一种在B细胞和某些免疫细胞中表达的重要酪氨酸激酶,在调节免疫应答、吞噬功能和抗体介导的细胞毒作用中扮演关键角色。通过抑制Syk,福他替尼能够阻断巨噬细胞对被抗体标记的血小板的清除,从而减少血小板的破坏并提升外周血小板数量。

在临床上,福他替尼主要用于治疗对一线治疗(如皮质类固醇或免疫球蛋白)无效的慢性免疫性血小板减少症成人患者。与传统的免疫抑制剂相比,福他替尼提供了一种全新的治疗途径,通过靶向特定的细胞信号通路来调节免疫系统,而非广泛抑制免疫功能,因此在一定程度上降低了系统性免疫抑制所带来的副作用风险。
此外,福他替尼也正在研究用于治疗类风湿性关节炎、自身免疫性溶血性贫血等疾病,显示出一定潜力。尽管如此,使用福他替尼仍需警惕一些不良反应,如高血压、肝酶升高、腹泻等,因此应在医生指导下使用,并定期进行血压和肝功能的监测,以确保安全与疗效的平衡。
参考资料:https://www.drugs.com/
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