依氟鸟氨酸片(eflornithine)是一种鸟氨酸脱羧酶(ODC)抑制剂,属于抗增殖类药物,最初开发用于治疗某些寄生虫性疾病,后在肿瘤治疗领域逐渐展现出新的应用潜力。它通过不可逆地抑制ODC这一细胞增殖关键酶,干预多胺合成通路,阻止肿瘤细胞的生长扩散,具有一定的靶向治疗特性。目前,依氟鸟氨酸的最主要适应症是高危神经母细胞瘤(HRNB)患者的维持治疗,尤其是用于已接受标准多药联合治疗并对免疫疗法(特别是抗GD2单抗)取得部分反应的儿童与成人患者,以降低复发风险。
神经母细胞瘤是一种源自交感神经系统的神经外胚层肿瘤,主要发生在儿童中。高危型神经母细胞瘤病情进展快、易复发且治疗复杂,传统治疗包括高强度化疗、干细胞移植、放疗及抗体免疫治疗等,但即便经过综合治疗,仍有显著比例的患者会经历疾病复发。此时,依氟鸟氨酸的加入可作为一种新型维持治疗选择,通过持续抑制多胺合成,从微环境层面遏制肿瘤细胞生长,为这些高风险患者延长无病生存期提供可能。
除神经母细胞瘤外,依氟鸟氨酸在某些特定的非肿瘤适应症中也有应用,例如治疗非洲锥虫病(昏睡病)。这是由锥虫感染引起的致命性寄生虫病,依氟鸟氨酸通过干扰寄生虫的细胞代谢,成为联合药物疗法的重要组成之一。尤其是在对传统药物如苏拉明或美拉胂醇耐药的患者中,依氟鸟氨酸显示了良好的疗效和安全性。
参考资料:https://www.drugs.com/mtm/eflornithine.html
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