【适应症】

IWILFIN是一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂，用于降低患有高危神经母细胞瘤（HRNB）的成人和儿童患者的复发风险，这些患者已证明对包括抗GD2免疫疗法在内的先前多药剂、多模式治疗至少有部分反应。

【推荐剂量】
•  在开始IWILFIN之前，进行基线听力图、全血细胞计数和肝功能测试。
•  IWILFIN的推荐剂量基于体表面积（见表1）。
•  IWILFIN每天口服两次，与或不与食物同服，直到疾病进展，出现不可接受的毒性，或最长两年。

•  IWILFIN片剂可整片吞咽、咀嚼或压碎，并与软性食物或液体混合。

表1：推荐剂量

【不良反应】
•  最常见的不良反应（发生率≥5%）是听力损失、中耳炎、发热、肺炎和腹泻。

•  最常见的3级或4级实验室异常（发生率≥2%）是ALT升高、AST升高、中性粒细胞计数下降和血红蛋白下降。

【药理作用】

Eflornithine是鸟氨酸脱羧酶（ODC）的不可逆抑制剂，是多胺生物合成中的第一种限速酶，也是MYCN的转录靶点。多胺参与哺乳动物细胞的分化和增殖，对肿瘤转化很重要。Eflornithine对多胺合成的抑制通过降低MYCN增敏神经母细胞瘤中致癌驱动因子MYCN和LIN28B的表达，恢复了参与调节癌症干细胞和糖酵解代谢的LIN28/Let-7代谢途径的平衡。在体外，Eflornithine诱导MYCN扩增和MYCN未扩增的神经母细胞瘤细胞的衰老并抑制神经球的形成，表明其具有细胞抑制作用。在注射有限稀释的MYCN扩增的神经母细胞瘤细胞的小鼠中，用Eflornithine治疗可预防或延迟肿瘤形成。

【贮藏】
在室温下储存，20°C至25°C，允许在15°C至30°C之间波动。