卡马替尼（Capmatinib）是一种口服小分子MET抑制剂，主要用于治疗伴有MET基因异常的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。特别是对于携带MET外显子14跳跃突变（MET exon 14 skipping mutation）的肺癌患者，卡马替尼展现出显著的治疗效果。该突变会导致MET蛋白降解功能受损，从而增强其致癌活性，进而推动肿瘤生长。
在非小细胞肺癌中，MET外显子14跳跃突变约占肺腺癌的3%-4%，且在老年人和吸烟史较少的患者中更常见。对于这类患者，传统化疗和免疫治疗的效果通常有限，而卡马替尼通过特异性靶向突变后的MET蛋白，抑制其信号通路，显著延缓肿瘤进展，提高客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）。
临床试验数据显示，卡马替尼在未经治疗的MET外显子14跳跃突变患者中缓解率超过60%，其中部分患者病灶明显缩小甚至完全缓解。在既往接受治疗的患者中，卡马替尼也展现出良好效果，特别是在脑转移患者中的活性令人关注，表明其具有一定的中枢神经系统穿透能力，为晚期或转移性NSCLC患者提供了新的治疗选择。
总的来说，卡马替尼的推出是MET突变阳性肺癌患者的一项重大突破，标志着肺癌治疗从传统疗法向更精准、个体化方向迈进。随着基因检测技术的普及，越来越多的肺癌患者可以通过发现MET相关突变，选择卡马替尼这类靶向药物，获得更高效、低副作用的治疗方案。
参考资料：https://www.novartis.com/our-products/pipeline/capmatinib
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