艾曲泊帕(Eltrombopag)是一种口服的血小板生成素受体激动剂,主要通过刺激骨髓中巨核细胞的增殖与分化,从而促进血小板生成。该药物最早由诺华公司开发,并被广泛应用于治疗多种与血小板减少相关的疾病,特别适用于对传统治疗无效或不耐受的患者人群。
艾曲泊帕被广泛用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)。对于成人和儿童慢性ITP患者,在糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术后仍血小板计数偏低且有出血风险的情况下,艾曲泊帕可以显著提高血小板数量,减少出血风险,提高生活质量。这类患者常年依赖输血或激素治疗,艾曲泊帕的出现提供了长期、安全、非侵入性的治疗替代方案。
艾曲泊帕也被用于治疗因丙型肝炎引起的继发性血小板减少症。慢性丙肝患者在接受抗病毒治疗(如干扰素治疗)时,若出现血小板计数过低,常常需要中断治疗。艾曲泊帕在这类患者中可以稳定血小板计数,使抗病毒治疗得以持续进行,提高病毒清除率,改善治疗依从性,避免因停药而导致疾病进展。
艾曲泊帕还被批准用于治疗严重再生障碍性贫血(SAA)。当患者对免疫抑制治疗无效时,艾曲泊帕可作为救治选择之一,帮助刺激多系造血,改善血小板、红细胞和白细胞水平。研究表明,在部分难治性再障患者中,艾曲泊帕不仅能提升血小板,还能促进三系血细胞的恢复,具有重要的临床意义。
总之,艾曲泊帕是一种多适应症的血小板生成促进剂,主要适用于慢性ITP、与丙肝相关的血小板减少症以及重型再生障碍性贫血等疾病。它通过激活TPO受体,有效提升血小板水平,减少出血风险,并显著改善患者的生活质量,是当前临床上治疗多种血液系统疾病的重要选择。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB06210
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