芦可替尼片/鲁索替尼（JAKAVI）属于靶向治疗药物的范畴。作为一种选择性Janus激酶（JAK）抑制剂，它精准靶向JAK1和JAK2这两个在细胞因子信号通路中发挥关键作用的酶，从而调节免疫反应与细胞增殖。靶向治疗的核心理念在于针对特定的分子或信号通路进行精准干预，减少对正常组织的非选择性伤害，而芦可替尼正是这一理念的代表性药物之一。
芦可替尼的靶点JAK-STAT通路在许多造血性和免疫性疾病中都被发现存在异常激活，尤其是在骨髓纤维化（MF）和真性红细胞增多症（PV）中，该通路异常可导致造血系统失控、炎症因子水平升高，最终引发症状如脾肿大、乏力和体重下降。传统化疗药物通常作用机制较为粗放，可能同时影响快速分裂的正常细胞，而芦可替尼通过精准抑制病变通路中关键的JAK1/2酶活性，能更有针对性地控制病情，这也是它区别于传统药物的核心优势之一。
靶向性也体现在其治疗策略上。在骨髓纤维化患者中，芦可替尼可以显著缩小脾脏体积，改善瘙痒、骨痛、夜间盗汗等以炎症为主的全身症状。在真性红细胞增多症中，它能够替代对羟基脲不耐受或疗效不佳的患者控制血细胞过度增生。这种靶向性调控并非通过破坏细胞本身实现，而是通过干预其信号传导，调节疾病微环境，从机制上重构病理过程。这种机制上的“精准治疗”，正是靶向药物区别于传统化疗的精髓。
参考资料：https://www.jakavi.com/
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