芦可替尼片/鲁索替尼（JAKAVI）是一种口服选择性Janus激酶（JAK）1和JAK2抑制剂，属于靶向治疗药物，主要用于治疗由于JAK-STAT信号通路异常活化而导致的血液系统疾病。JAK-STAT通路在正常造血过程中发挥重要调节作用，而在某些骨髓增殖性疾病中，如骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症（PV）以及移植物抗宿主病（GVHD）中，这一信号系统被异常激活，从而引发过度的细胞生长与炎症反应。
芦可替尼的主要作用机制在于通过抑制JAK1与JAK2的活性，减少多种致炎性细胞因子（如IL-6、IL-23、IFN-γ等）的表达，从而降低慢性炎症状态，并改善疾病相关症状。在骨髓纤维化治疗中，芦可替尼能够有效减轻脾肿大、缓解骨髓纤维化相关的虚弱、盗汗、体重减轻等系统性症状，并延缓病程进展。在治疗真性红细胞增多症方面，芦可替尼可控制红细胞生成过多，降低血细胞计数，减少静脉血栓等并发症的发生，同时对于羟基脲无效或不耐受的患者提供了一种新的治疗选择。此外，在移植物抗宿主病（GVHD）的治疗中，特别是对糖皮质激素无应答的急性或慢性GVHD患者，芦可替尼被认为是一线后备治疗选项之一，其抗炎和免疫调节作用显著改善了患者的预后。
总的来说，芦可替尼作为一种JAK抑制剂，不仅在疾病缓解上展现出明确疗效，也在改善患者生活质量、延长无进展生存期方面有积极意义。该药已被多个国际指南推荐用于骨髓增殖性肿瘤和GVHD的治疗，随着适应症拓展和临床研究深入，其治疗潜力仍在不断扩大。
参考资料：https://www.jakavi.com/
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