米托坦（Mitotane，商品名Lysodren）在治疗肾上腺皮质癌中发挥着重要作用。
米托坦主要通过干扰肾上腺皮质细胞的线粒体功能和甾醇代谢途径来发挥药理作用。它能够抑制肾上腺皮质细胞的线粒体呼吸链活性，减少皮质醇、醛固酮和雄激素等类固醇激素的产生。此外，米托坦还通过抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，导致细胞内胆固醇和脂肪酸累积，诱发内质网应激反应，从而促进癌细胞凋亡。
从药理机制上看，米托坦并不直接作用于肿瘤细胞的特定分子靶点，如某些靶向药所做的那样。相反，它通过广泛的细胞毒作用来影响肿瘤细胞的生长和增殖。这种作用机制使得米托坦更倾向于被归类为一种化疗药物，而不是靶向药。
米托坦在临床上被广泛用于治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌，以及肾上腺皮质增生和皮质醇增多症等疾病。它通过干扰肾上腺皮质细胞的功能，减少类固醇激素的产生，从而减缓肿瘤的生长并缓解症状。尽管米托坦在某些方面类似于靶向药（如针对特定器官或细胞类型），但其作用机制并不依赖于对特定分子靶点的识别和结合。
参考资料：
https://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/treatment/drugs/mitotane-lysodren
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