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Voxzogo(vosoritide、伏索利肽)用于增加某些软骨发育不全(ACH软骨发育不全性侏儒;导致手臂和腿短的骨骼生长的遗传条件)。Vosoritide是一类称为C型利钠肽(CNP)类似物的药物。它通过增加软骨细胞的生长来促进骨骼的生长。
在软骨发育不全患者中,调节生长的FGFR3基因被永久“开启”。这阻碍了骨骼的正常生长,导致骨骼比正常情况下短。Voxzogo中的活性物质vosoritide通过结合一种称为B型利钠肽受体(NPR-B)的受体(靶标)来发挥作用,这种受体可以降低FGFR3的活性。这刺激骨骼的生长,从而改善疾病的症状。
这种药只有凭处方才能买到。Voxzogo治疗必须由在治疗骨骼生长障碍或异常生长方面经验丰富的医生开始和监督下进行。Voxzogo作为皮下注射给药,每天一次,最好在一天的同一时间。每次注射都应更换注射部位。建议剂量是根据患者的体重计算的。只有当基因检测证实软骨发育不全时,才应开始治疗,当患者不可能进一步生长时,应停止治疗。
Voxzogo原研药目前并没有在国内上市,因此国内的患者无法购买到此药。在海外,Voxzogo原研药在欧盟、美国等地出售,由于这种病情较为罕见,此药也被指定为‘孤儿药’,其规格为0.56mg*10针的注射液每盒价格约为五万多人民币(受汇率影响价格可能会发生波动),价格十分昂贵。
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