他泽司他（Tazemetostat）可用于儿童或青少年患者吗？安全性和疗效如何？

问题解答：

他泽司他目前在绝大多数国家和地区尚未批准用于18岁以下的儿童或青少年患者，但已有探索性研究在儿童恶性肿瘤中进行。一项2024年发表的多中心I/II期研究纳入了28例儿童患者（中位年龄4.5岁），其中包括INI1阴性或SMARCA4缺失型恶性横纹肌样瘤、上皮样肉瘤等罕见肿瘤，结果显示客观缓解率为25%，疾病控制率为57%。然而，治疗相关不良事件发生率高达97%，3级以上严重不良事件包括贫血（43%）、血小板减少（32%）、中性粒细胞减少（25%），且有1例患儿死于败血症继发的多器官衰竭。基于现有证据，欧洲药品管理局尚未批准他泽司他用于儿童，仅美国FDA授予其治疗某些儿童肉瘤的孤儿药资格，但尚未正式批准上市。因此，除非在严格监管的临床试验中且无其他有效选择，否则不推荐常规使用他泽司他治疗儿童患者。患儿家属应充分知情感染和骨髓抑制的高风险，并在治疗期间每周监测血常规。

参考资料：https://www.tazverik.com/