他泽司他（Tazemetostat）在儿童或青少年中可以用于治疗吗？

问题解答：

他泽司他目前在多个国家包括中国均未被批准用于儿童或青少年（定义为18岁以下人群），其安全性和有效性尚未在该年龄段人群中被证实。成人滤泡性淋巴瘤和上皮样肉瘤的临床试验均排除了18岁以下受试者。然而，在探索性研究中，他泽司他曾被尝试用于治疗儿童和青少年中的INI1阴性或SMARCA4缺失型的恶性横纹肌样瘤，这是一种罕见且高度侵袭性的儿童恶性肿瘤，中位发病年龄仅3岁。一项2024年发表的多中心I/II期研究纳入了28例儿童患者（中位年龄4.5岁），结果显示客观缓解率为25%，但治疗相关不良事件发生率高达97%，包括3级以上的贫血、血小板减少和中性粒细胞减少，且有1例患儿死于败血症继发的多器官衰竭。因此，除非在严格监管的临床试验中且无其他有效选择，否则不推荐常规使用他泽司他治疗儿童患者。

参考资料：https://www.pedsoncology.cn/