米他匹伐（Mitapivat）--AQVESME

药品别名：
AQVESME,米他匹伐,mitapivat
剂型：
片剂
规格：
100mg*56片
有效期：
36个月
原研药厂：
Agios Pharmaceuticals
产地：
美国
价格：
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上市版本：
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服务保障：
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【功效】
-输血依赖型 α/β 地中海贫血（ENERGIZE-T）：
258 例成人患者，随机双盲安慰剂对照；本品组 171 例，主要终点：任意连续 12 周输血量较基线减少≥50% 且至少减少 2 个单位，应答率 30.4%，显著高于安慰剂组 12.6%；24 周、13~48 周输血量降低指标均显著优于安慰剂。
-非输血依赖型 α/β 地中海贫血（ENERGIZE）：
194 例成人患者，基线血红蛋白≤10 g/dL；本品组 130 例，主要终点：12~24 周血红蛋白较基线升高≥1 g/dL，应答率 42.3%，安慰剂仅 1.6%；同时乏力评分、间接胆红素、乳酸脱氢酶等溶血指标显著改善。

参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/216196s003lbl.pdf

作者：药得医学编辑团队

医学审核：药得医学审核团队

发布日期：2026-05-22

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