【功效】
在两项随机、双盲、平行组、安慰剂对照的临床试验中，评估了本品治疗成年肢端肥大症患者的有效性。
研究 1：未接受过治疗或既往接受过生长抑素类似物治疗的成年肢端肥大症患者
有效性评估与结果
主要终点是本品组与安慰剂组相比，达到生化控制（定义为胰岛素样生长因子 - 1（IGF-1）水平≤1.0× 正常上限（ULN））的受试者比例。第 24 周时，本品组 56% 的受试者达到生化控制，而安慰剂组仅为 5%（p<0.0001）（表 1）。
表 1. 研究 1 中成年肢端肥大症患者第 24 周达到生化控制的受试者比例
a “未接受药物治疗” 组和 “停药” 组的基线平均胰岛素样生长因子 - 1（IGF-1）水平分别为 [具体数值缺失] 和 [具体数值缺失]。胰岛素样生长因子 - 1（IGF-1）；正常上限（ULN）。第 24 周的胰岛素样生长因子 - 1（IGF-1）水平基于第 22 周和第 24 周收集的最后两次测量值的平均值。如果最后两次胰岛素样生长因子 - 1（IGF-1）测量值中有一次缺失，则使用单一测量值。第 24 周是研究随机对照阶段的结束时间；如果受试者接受了补救治疗，则使用补救治疗前的最后一次评估结果。
研究 2：既往接受生长抑素类似物治疗且病情得到控制的成年肢端肥大症患者
有效性评估与结果
主要终点是本品组与安慰剂组相比，维持生化应答（即胰岛素样生长因子 - 1（IGF-1）水平≤1.0× 正常上限（ULN））的受试者比例。第 36 周时，本品组 83% 的受试者维持了生化控制，而安慰剂组仅为 4%（p<0.0001）（表 2）。
表 2. 既往接受生长抑素类似物注射治疗的成年肢端肥大症患者维持生化控制（胰岛素样生长因子 - 1（IGF-1）水平≤1.0× 正常上限）的受试者比例
注：a 基线平均胰岛素样生长因子 - 1（IGF-1）水平为 0.83× 正常上限（ULN）。在入组的受试者中，59% 既往接受过奥曲肽治疗，41% 既往接受过兰瑞肽治疗。胰岛素样生长因子 - 1（IGF-1）；正常上限（ULN）。第 36 周是研究随机对照阶段的结束时间；如果受试者接受了补救治疗，则使用补救治疗前的最后一次评估结果。
参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/219070s000lbl.pdf
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