【适应症】
本品是一种环状吡喃蝶呤单磷酸酯(cPMP),适用于降低A型钼辅因子缺乏症 (MoCD) 患者的死亡风险。
【推荐剂量】
-年龄小于1岁儿童患者:
-年龄1岁及以上儿童患者:
推荐剂量为0.9mg / kg(基于实际体重),每天静脉输注一次。
【不良反应】
最常见的不良反应(>25%):输注导管相关并发症、发热、病毒感染、肺炎、中耳炎、呕吐、咳嗽/打喷嚏、病毒性上呼吸道感染、胃肠炎、菌血症、和腹泻。
【药理作用】
A 型 MoCD 患者的 MOCS1 基因突变导致中间底物 cPMP 的 MOCS1A/B 依赖性合成。本品提供了cPMP的外源性来源的底物替代疗法,其可转化为钼蝶呤。然后将钼蝶呤转化为钼辅因子,这是钼依赖性酶的激活,包括亚硫酸盐氧化酶 (SOX),一种酶降低神经毒性亚硫酸盐的水平。
【贮藏】
-在-25°C和-10°C(-13°F和14°F)之间冷冻保存。将小瓶存放在原纸箱中以避光。
-复溶后的本品可以在室温[15°C至25°C]或冷藏[2°C至8°C]下储存长达4小时,包括输液时间。
-如果将复溶后的本品冷藏,请在给药前将其置于室温(通过手动加热3至5分钟或放置于室内约30分钟)。
-切勿加热。
-切勿再次冷冻本品。
-切勿摇晃。
-在复溶后4小时后丢弃所有未使用的溶液。
参考链接:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/214018s002lbl.pdf