美国于2022年2月和欧盟于2022年11月批准了Pyrukynd的医疗用途。美国食品药品监督管理局(FDA)认为它是一流的药物。商品名为Pyrukynd的Mitapivat是一种用于治疗溶血性贫血的药物,口服硫酸水合物盐,Pyrukynd是一种丙酮酸激酶激活剂。

Pyrukynd最常见的副作用包括男性雌酮和雌二醇(雌激素的一种)减少,尿酸盐(体内的一种盐)增加,背痛和关节僵硬。Pyrukynd结合并激活丙酮酸激酶,从而增强糖酵解途径活性,提高三磷酸腺苷(ATP)水平,降低2,3-二磷酸甘油酸(2,3-DPG)水平。[7]丙酮酸激酶的突变导致丙酮酸激酶的缺乏,这阻止了足够的红细胞(RBC)糖酵解,导致上游糖酵解中间产物2,3-DPG的积累和丙酮酸激酶产物ATP的缺乏。
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