尼洛加司他（nirogacestat）是一种靶向γ-分泌酶（gamma-secretase）的创新口服抑制剂，已在多个国家获批用于治疗进展性硬纤维瘤（DesmoidTumor），尤其适用于无法手术切除或已出现复发、局部侵袭的患者。其官方药品说明书中详细列明了该药的药理作用、适应症范围、推荐剂量、不良

尼洛加司他（nirogacestat）是一种高选择性γ-分泌酶抑制剂，目前已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗罕见病——进展性硬纤维瘤（Desmoidtumor）或称侵袭性纤维瘤病。该疾病虽属良性软组织肿瘤，却因其侵袭性生长、复发率高及对重要脏器压迫性极强等特点，对患者生活质量产生严重影

尼洛加司他（nirogacestat）尚未在中国大陆获得官方上市批准，因此在国内的医院或药房体系中无法正常购买该药物。作为一种新型γ-分泌酶抑制剂，尼洛加司他目前主要在美国等部分国家获批上市，用于治疗特定类型的软组织肿瘤，尤其是进展性硬纤维瘤（Desmoidtumor）患者。由于其在海外已通过FDA

尼洛加司他（Nirogacestat）的临床研究中，接受治疗的患者最常见的不良反应（≥15%）腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。大多数不良事件的首次发作发生在第一个周期内；95%为1级或2级。尼洛加司他组中发生在1名以上患者中的唯一严重不良事件

在DeFi试验（NCT03785964）中评估了疗效，这是一项国际性、多中心、随机（1:1）、双盲、安慰剂对照试验，对142名患有进展性硬纤维瘤且不适合手术的患者进行了疗效评估。如果韧带样瘤在筛选的12个月内有进展，患者是合格的。患者随机接受150mg尼洛加司他（Nirogacestat）或安慰剂，

美国食品药品监督管理局（FDA）对尼洛加司他（Nirogacestat）的批准是基于3期DeFi试验的结果，该试验结果已经在相关文章中发表，与安慰剂相比，显示出统计学上的显著改善，疾病进展的风险降低了71%（风险比（HR）=0.29（95%CI:0.15，0.55）；p＜0.001）。尼洛加司他组未

2023年11月27日，专注于严重罕见疾病和癌症的商业阶段生物制药公司SpringWorksTherapeutics，Inc.（Nasdaq:SWTX）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准口服γ分泌酶抑制剂尼洛加司他（Nirogacestat）用于治疗需要全身治疗的进行性硬...

尼洛加司他（Nirogacestat）是一种γ分泌酶抑制剂，适用于需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。尼洛加司他通过抑制γ分泌酶发挥作用，γ分泌酶是一种切割多种跨膜蛋白复合物（包括Notch）的酶，Notch被认为在激活有助于韧带样瘤生长的途径中发挥作用。韧带样纤维瘤是局部侵袭性和侵袭性软组织肿瘤

在尼洛加司他（Nirogacestat）的临床研究中，出现了腹泻、卵巢毒性、肝毒性、非黑色素瘤皮肤癌、电解质异常、胚胎-胎儿毒性等警告与注意事项。停药并在恢复后减少剂量恢复，或根据严重程度永久停用。1、腹泻：接受尼洛加司他治疗的患者可能会出现腹泻，有时会很严重。试验中患者首次腹泻事件的中位时间为9天

一、通用名称：尼洛加司他商品名称：Ogsiveo全部名称：尼罗加司他、nirogacestat、尼罗格司他、尼罗司他二、适应症：尼洛加司他（Nirogacestat）适用于需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。三、用法用量：1、推荐剂量：尼洛加司他的推荐剂量为150mg，每日口服两次，直至疾病恶化或