喜保宁/氨己烯酸（Vigabatrin）属于处方级抗癫痫药物，在全球范围内均受到严格流通管理，原因在于其存在明确的视力损害风险，因此购买渠道通常与医疗体系绑定，而非自由流通药品。1. 在中国市场，该药的原研口服溶液制剂已正式上市，并纳入部分医保体系，常见规格如500mg×30袋/盒。患者通

奥维昔巴特（Odevixibat），商品名Bylvay，是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂类药物，主要用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁等罕见胆汁淤积性肝病。该药通过抑制胆汁酸重吸收，增加胆汁酸经粪便排泄，从而减轻胆汁酸在肝脏的蓄积，改善相关症状。1、主要适应症奥维昔巴

仑伐替尼（Lenvatinib）是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，由日本卫材公司研发。该药物于2015年获得美国FDA批准，目前已在全球多个国家和地区获批用于多种实体瘤的治疗，包括分化型甲状腺癌、肾细胞癌和肝细胞癌等。仑伐替尼以其广谱抗肿瘤活性和良好的疗效，在肿瘤治疗领域占据重要地位。一、国内上市与医保

玛伐凯泰（Mavacamten）是一种心肌肌球蛋白抑制剂，主要用于治疗阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）。该药物通过抑制肌球蛋白ATP酶，减少过度收缩，改善心脏功能。1、药物特点玛伐凯泰是首个获批用于治疗阻塞性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂。该药物能够降低心肌收缩力，减少左室流出道梗阻，改善患者症状和

索拉非尼（Sorafenib）是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗晚期肾细胞癌、肝细胞癌和甲状腺癌等多种恶性肿瘤。该药物通过抑制肿瘤血管生成和肿瘤细胞增殖发挥抗肿瘤作用。1、药物特点索拉非尼是一种多靶点抑制剂，主要作用于VEGFR、PDGFR等血管生成相关激酶以及RAF激酶等细胞增殖相关激酶。

埃拉菲布拉诺（Elafibranor）在中国大陆尚未正式上市，因此从严格意义上来说，国内并不存在可通过医院或连锁药店直接购买的正规渠道。这一现实情况也决定了原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者获取该药物主要依赖海外市场。在欧美地区，随着该药逐步获批或进入市场，患者可以通过当地医院药房或具备资质的药店获得

依鲁司他（Eliglustat）是一种葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，主要用于治疗1型戈谢病。该药物通过抑制葡萄糖神经酰胺合成酶，减少葡萄糖神经酰胺的产生，从而减轻戈谢病患者的症状，是戈谢病口服治疗领域的重要药物。1、依鲁司他的适应症依鲁司他主要用于治疗1型戈谢病，适用于需要接受治疗的成人患者。戈谢病是

尼拉帕利阿比特龙片（Akeega）是一种复方制剂，由尼拉帕利（Niraparib）和醋酸阿比特龙（AbirateroneAcetate）组成，主要用于治疗携带BRCA突变的转移性去势抵抗性前列腺癌。该药物将PARP抑制剂与雄激素合成抑制剂结合，为特定基因突变的前列腺癌患者提供了精准治疗选择。1、尼拉

非唑奈坦(fezolinetant)是一种神经激肽3(NK3)受体拮抗剂,主要用于治疗绝经相关的中度至重度血管舒缩症状(如潮热)。该药通过阻断NK3受体,调节下丘脑体温调节中枢的神经信号,有效缓解潮热和夜间盗汗等症状。一、国内上市与医保情况非唑奈坦目前没有在国内上市,价格与医保等相关信息还未可知。这

贝舒地尔(Belumosudil),商品名易来克(Rezurock),是一种Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶(ROCK)抑制剂,主要用于治疗12岁及以上的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者。该药通过抑制ROCK2信号通路,调节免疫反应,减轻移植物抗宿主病的症状和体征,是慢性GVHD治疗领域的重要新药。1