一、临床试验设计
贝舒地尔（Belumosudil）的批准基于随机、开放标签、多中心II期ROCKstar研究（KD025-213）。纳入66例既往接受过至少2线系统治疗的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者，随机接受贝舒地尔200mg每日一次或200mg每日两次。主要终点为总缓解率（ORR），次要终点包括缓解持续时间、激素减量、生活质量改善。
二、疗效结果
总缓解率（ORR）为75%（95%CI 63-85%），其中200mg每日一次组为74%，每日两次组为77%。各器官缓解率：皮肤57%、口腔54%、关节50%、肝脏35%。中位缓解时间为4周，中位缓解持续时间未达到，显示疗效持久。约60%的患者激素剂量减少≥50%，平均泼尼松减量达6.5mg/日。患者生活质量（FACT-BMT量表）显著改善。
三、安全性分析
最常见不良反应（≥20%）为疲劳、恶心、腹泻、感染（上呼吸道感染）。3级以上不良反应发生率约20%，主要包括中性粒细胞减少（5%）、肺炎（4%）、高血压（3%）。因不良反应停药率为8%。无严重肝功能损伤报道，无死亡病例。感染风险不高于其他免疫抑制治疗。
四、结论
贝舒地尔在难治性cGVHD中显示出高缓解率和可接受的安全性，尤其对皮肤和口腔受累患者效果显著。为三线及以上治疗提供了有效选择，且口服便利，患者依从性好。长期安全性需进一步随访。
关键词标签：贝舒地尔 易来克 belumosudil 临床试验 疗效 安全性 cGVHD
参考资料链接：https://www.bloodjournal.org/content/138/Suppl_1/546
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