米托坦（Mitotane），又称密妥坦，是一种具有肾上腺皮质选择性毒性的药物，主要用于治疗肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma，ACC），尤其适用于术后辅助治疗及无法手术或复发转移患者。该药通过抑制肾上腺皮质激素合成并直接破坏肿瘤细胞，从而降低肿瘤活性，是目前国际指南中较为核心的ACC治疗用药之一。由于该疾病发病率低，米托坦也被归类为罕见病用药。
1、主要功效与作用机制
米托坦的核心功效在于其对肾上腺皮质的特异性细胞毒性作用。该药能够抑制胆固醇转化为皮质激素的关键酶系，减少糖皮质激素、盐皮质激素和性激素的合成；同时可直接作用于肾上腺皮质肿瘤细胞，诱导细胞凋亡，从而达到抗肿瘤效果。这种双重作用机制使米托坦成为肾上腺皮质癌治疗的重要药物。
2、在肾上腺皮质癌治疗中的应用
在临床实践中，米托坦主要用于无法手术切除的晚期肾上腺皮质癌患者，或作为手术后的辅助治疗以降低复发风险。单药治疗或联合化疗均可考虑，具体方案需根据患者病情、体质及肿瘤分期综合制定。治疗过程中通常需要监测血药浓度，以指导剂量调整。
3、副作用与使用注意事项
米托坦的使用可能带来多种不良反应，包括恶心、呕吐、腹泻等胃肠道症状，以及乏力、皮疹、神经系统症状等。由于该药对肾上腺皮质功能有抑制作用，患者可能需要补充糖皮质激素。此外，长期用药还可能影响脂质代谢和肝功能，需定期监测相关指标。
关键词标签：
米托坦，Mitotane，密妥坦，肾上腺皮质癌，ACC，靶向治疗，药物功效
参考资料链接：
https://go.drugbank.com/drugs/DB00648
免责声明： 本文仅作医药知识科普，不构成诊疗建议。用药请遵医嘱，具体以医生处方及最新版药品说明书为准。
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