【功效】
中国试验 
试验2，即PALISADE-中国试验（VSA001-3001 试验），是一项在维持低脂饮食（每日脂肪摄入量≤20 g）的中国FCS成人患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照、剂量选择III期临床试验（NCT05902598）。患者被随机分配至普乐司兰25 mg组（N=12）或匹配安慰剂组（N=13），在为期12个月的治疗期内每3个月皮下注射一次，共计给药4次。筛选时已使用标准降脂治疗，空腹甘油三酯仍≥10 mmol/L（~ 880 mg/dL）。FCS 的诊断是基于无明显诱因（酒精、暴食等）空腹甘油三酯升高史（超过1,000 mg/dL），以及已知基因型或临床诊断的 FCS 证据的成人。在该试验中，支持性基因检测包括但不限于影响 LPL 活性的功能丧失或基因失活突变的纯合子、复合杂合子或双重杂合子
（包括LPL、APOC2、APOA5、GPIHBP1、GPD1或LMF1）；或基于来源可验证的低LPL 活性的文件性证据（＜正常值的20%）；若患者临床诊断为FCS，入选标准规定需满足以下至少一项条件：非酒精性或胆石症引起的急性胰腺炎反复发作；因重度腹痛反复住院且无其他可解释原因；儿童、青少年时期胰腺炎；或高甘油三酯血症性胰腺炎家族史。 
入组时，普乐司兰25 mg组中糖尿病患者比例为58%，而安慰剂组为85%；普乐司兰25 mg 组中有反复发作的急性胰腺炎病史记录的患者比例为 75%，而安慰剂组为92%。普乐司兰25 mg组和安慰剂组患者在试验入组时均接受背景降脂治疗，最常见的是贝特类药物（两组均为92%），他汀类药物（17% vs 31%）、ω-3脂肪酸或鱼油（17% vs 31%）、胆固醇吸收抑制剂（17% vs 15%）、烟酸（17% vs 0%）和草药脂质调节剂（17% vs 15%）的使用率较低。基线时，普乐司兰25 mg组的平均（SD）空腹TG为1786（894）mg/dL，安慰剂组为1250（444）mg/dL；相应的中位数分别为1519 mg/dL和1265 mg/dL（普乐司兰25 mg 组范围 811-3236 mg/dL，安慰剂范围为659-1979 mg/dL）。

主要疗效终点为第10个月时空腹甘油三酯较基线的变化百分比（2次评估的平均值，2次评估之间间隔2-7天）

普乐司兰25 mg组和安慰剂组之间空腹甘油三酯水平从基线至第10个月变化百分比的中位差异为-101.7%（95% CI：167.8，-35.5；P=0.0022）。其他结果见表3。

表3 - 试验2中血脂指标的基线值和第10个月时较基线的变化百分比





参考链接：https://www.sanofi.cn/assets/dot-cn/pages/docs/products/prescription-products/redemplo-20260213.pdf