【功效】
XPHOZAH 降低接受透析的慢性肾脏病（CKD）成人患者血清磷的疗效，通过 3 项试验进行了评估：
TEN-02-201 [NCT02675998]、TEN-02-301 [NCT03427125] 和 TEN-02-202 [NCT03824587]。在这些试验中，接受 XPHOZAH 治疗的患者平均年龄为 56 岁（范围 24-88 岁），61% 为男性，44% 为白人，49% 为黑人 / 非裔美国人，3% 为亚裔，3% 为美洲印第安人或阿拉斯加原住民，1% 为其他种族。
两项单药治疗试验（TEN-02-201 和 TEN-02-301）入组患者经 3 周洗脱期后，血清磷较洗脱前升高至少 1.5 毫克 / 分升，且血清磷水平≥6.0 毫克 / 分升并≤10.0 毫克 / 分升。
试验 TEN-02-301
该试验包括 26 周随机、活性对照开放标签治疗期，随后为 12 周双盲安慰剂对照随机撤药期。共 564 名患者随机进入 26 周治疗期（423 名接受 XPHOZAH 治疗，141 名进入对照组以提供对照安全性数据）。在 423 名随机接受 XPHOZAH 治疗的患者中，255 名（60%）完成 26 周治疗期，并按 1:1 比例重新随机分配至继续接受 XPHOZAH 治疗（n=128）或转为安慰剂治疗（n=127）。随机撤药期内，安慰剂组患者的磷浓度较继续接受 XPHOZAH 治疗的患者升高 0.7 毫克 / 分升（95% 置信区间：(0.2, 1.1)，p=0.002）。
试验 TEN-02-201
该试验包括 8 周随机、双盲期，评估 XPHOZAH 的三种给药方案（3 毫克每日两次、10 毫克每日两次或滴定方案），随后为 4 周安慰剂对照随机撤药期，患者按 1:1 比例重新随机分配至继续接受当前 XPHOZAH 治疗或转为安慰剂治疗。在 219 名入组患者中，164 名（75%）完成 8 周随机治疗期，并按 1:1 比例重新随机分配至 XPHOZAH 组（n=82）或安慰剂组（n=82）。随机撤药期内，安慰剂组患者的磷浓度较继续接受 XPHOZAH 治疗的患者升高 0.7 毫克 / 分升（95% 置信区间：(0.3, 1.2)，p=0.003）。
试验 TEN-02-202
该试验为随机、平行组、双盲、安慰剂对照研究，评估 XPHOZAH 作为附加治疗用于稳定接受磷酸盐结合剂治疗且血清磷≥5.5 毫克 / 分升患者时，对血清磷变化的影响。共 236 名患者随机分配至接受 XPHOZAH（n=117）或安慰剂（n=119），每日两次，治疗 4 周。4 周治疗期内，XPHOZAH 附加治疗组的血清磷较安慰剂附加治疗组降低 0.7 毫克 / 分升（95% 置信区间：(0.3, 1.0)，p=0.0004）。






参考链接：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/213931s005lbl.pdf